ในการพัฒนาใหม่ที่สำคัญในการแสวงหาการพัฒนายีนบำบัดที่ดีขึ้นด้วยการรักษาโรคต่างๆ แผนที่การแสดงออกและการสุกของโปรตีนที่มีความชัดเจนเป็นประวัติการณ์ ผลลัพธ์ซึ่งมีรายละเอียดเกี่ยวกับการพับของโมเลกุลของโปรตีนในการพัฒนาวิธีการรักษาเฉพาะเพื่อรักษาโรคที่สืบทอดมาและรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หลากหลาย

การปฏิวัติการรักษาโรคได้เกิดขึ้นในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา เป็นที่ชัดเจนว่าขณะนี้มีโรคต่างๆ มากมาย เช่น การขาด AAT ที่เกิดขึ้นเมื่อร่างกายของเราเองและผลิตโปรตีนที่ผิดปกติในระดับพันธุกรรม การผลิต AAT ที่บกพร่องหรือปริมาณ AAT ที่ไม่เพียงพออาจทำให้เกิดโรคปอดและตับอย่างรุนแรง โรคเหล่านี้ต้องได้รับการรักษาด้วยการส่งโปรตีนที่ขาดหายไปไปยังร่างกาย หรือดีกว่านั้นคือ การสอนร่างกายให้สร้างโปรตีนที่หายไปด้วยตัวมันเองโดยแนะนำสำเนาที่สมบูรณ์ของยีนที่ผลิตโปรตีนจำเพาะเข้าไปใน DNA ของเซลล์ที่ถูกต้อง แต่มันไม่ง่ายเลยที่จะสอนร่างกายให้ขาดโปรตีน ในการทำเช่นนี้ ก่อนอื่นคุณต้องได้รับยีนที่ผลิตโปรตีนที่เหมาะสมเข้าสู่ร่างกาย โดยทั่วไปแล้วจะผ่านทางการฉีดเข้ากล้ามและไปยังเซลล์เฉพาะที่สร้างโปรตีนนั้น ขั้นต่อไป คุณต้องแน่ใจว่าเมื่อร่างกายเริ่มสร้างโปรตีนที่มันเคยหายไปก่อนหน้านี้ โปรตีนนั้นจะถูกพับเก็บอย่างถูกต้องในรูปร่างสุดท้าย ในกรณีของ AAT รูปร่างนั้นดูเหมือนกับดักหนูที่พร้อมจะเด้งแล้วโปรตีนที่ถูกพับอย่างถูกต้องนั้นจำเป็นต้องเดินทางจากเซลล์ไปยังที่ใดก็ตามในร่างกายที่มันต้องการ